La ruta del bisturí genético

Los caminos de la ciencia suelen ser largos y raramente se sirven de atajos. Llegar a descubrir el sistema de edición genética CRISPR-Cas9 que le acaba de valer a Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier el Princesa de Asturias de Investigación Científica tiene sus orígenes ya en los noventa, cuando un científico español, Francisco Martínez Mojica, comenzó a investigar sobre unas secuencias genéticas que se repetían en las bacterías. En el año 2005 se publicó que se trataba de un sistema inmune y fue el comienzo de nuevas vías de investigación para otros muchos grupos científicos en todo el mundo. Entre ellos, los de Emmanuelle Charpentier en Suecia y Jennifer Doudna, en Estados Unidos. Ellas se pusieron manos a la obra en 2006 y en 2012 realizaron una publicación conjunta en 'Sciencie' que ponía luz sobre ese certero, simple y económico sistema de edición del genoma que acaba de ser premiado.

Las dos bioquímicas que cruzaron sus caminos con un océano de por medio han llegado hasta aquí liderando equipos de investigadores que se han afanado en buscar respuestas. «Empezamos con una pregunta fundamental: ¿cuáles son los mecanismos moleculares usados por la bactería Streptococcus pyogenes para causar enfermedades? Durante años hemos desarrollado los conceptos y las herramientas para darle respuesta», relata Emmanelle Charpentier, que sabe que en ocasiones en ciencia se avanza a partir de plantemientos arriesgados. El suyo también lo fue: para llegar al CRISPR-Cas9 planteó una idea poco convencional, que conectaba a dos sistemas que permitían poner a funcionar la autodefensa de las bacterías frente a los virus. Se describieron sus componentes, se determinó el papel de cada uno y de la proteína Cas9 y se acabó por dar, no sin errar primero, con el quid de la cuestión, con la forma de activar ese bisturí que permite alterar el genoma, con lo que eso puede significar en la batalla contra numerosas enfermedades. «Demostramos que la combinación de los dos ARN -que después se combinarían en uno- junto a la proteína Cas9 eran necesarios y suficientes para realizar la edición genética», explica Charpentier. Ya sabían cómo intervenir, cómo editar el ADN y solo era cuestión de tiempo demostrar que la sencillez de su sistema era una garantía de éxito. Existían ya el ZFN y el Talens que permitían la manipulación genética, pero el suyo es tan eficiente, rápido y barato que su uso se ha extendido a gran velocidad. «A principios de 2013, los artículos habían confirmado que el CRISPR-Cas9 es una herramienta eficiente para editar genomas en la mayoría si no en todos los grupos de organismos, desde células humanas a ratones, hongos, la mosca drosophila, el pez cebra e incluso en plantas», concluye Charpentier.